ALSって、スポンジ・ボブの作者の死因だっけ・・・
慶応大は、運動神経が失われ、全身が動かせなくなっていく難病「筋萎縮性側索硬化症（ALS）」の治療薬の候補を見つけ、3日から治験を始めると発表した。患者の人工多能性幹細胞（iPS細胞）から神経細胞を作ってさまざまな薬を与える実験で、現在はパーキンソン病に使われている薬が細胞死を抑えることを突き止めた。
iPS細胞を使って見つけた薬の治験は、今回が国内3例目。
対象は20～80歳の患者20人。パーキンソン病の薬「ロピニロール塩酸塩」の錠剤を半年飲んだ人と、見た目は同じで有効成分が入っていない錠剤を飲んだ人を比較し、安全性や効果を調べる。
情報源：iPS創薬で難病のALS治療（共同通信） – Yahoo!ニュース
情報源：iPS創薬で難病のALS治療 慶応大が治験開始 – 共同通信 ｜ This kiji is
iPS細胞を使った創薬による筋萎縮性側索硬化症（ALS）の治療 慶応大の研究チームは、全身の筋肉が徐々に動かなくなる難病「筋萎縮性側索硬化症（ＡＬＳ）」の治療薬候補を人工多能性幹細胞（ｉＰＳ細胞）を使って発見し、患者に投与する臨床試験（治験）を３日から開始すると発表した。同日に患者の募集を始める。
ＡＬＳは脳や脊髄の神経細胞に異常なタンパク質が蓄積するなどして発症する。国内患者数は約１万人で根本的な治療法はない。
チームは患者の細胞から作製したｉＰＳ細胞を使って、病気を起こす神経細胞を体外で再現。約１２００種の既存薬を投与し効果を調べ、脳神経系の難病であるパーキンソン病の治療楽として広く使用されている「ロピニロール塩酸塩」が有効なことを突き止めた。
従来の治療薬と比べ２～３倍の症状改善効果があったという。治験では、発症から５年以内の２０～８０歳の患者２０人に最大５０週間にわたって投与し、安全性と有効性を確認する。
岡野栄之（ひでゆき）教授は「従来と全く違う発想で発見した治療薬候補で病気の進行を抑え、ＡＬＳ克服に貢献したい」と話した。
治療薬候補は、遺伝が関係するとみられる家族性ＡＬＳの患者の細胞を使って見つけた。原因が不明で、国内患者の約９割を占める孤発性ＡＬＳの細胞でも約７割に効果があった。
ｉＰＳ細胞を使った創薬研究の治験は、京都大の筋肉の難病、慶応大の遺伝性難聴に続き国内３例目。治験を監督する医薬品医療機器総合機構（ＰＭＤＡ）が先月、届け出を受理した。
情報源：ｉＰＳ創薬でＡＬＳ治験 慶応大、症状改善に期待（産経新聞） – Yahoo!ニュース
情報源：ｉＰＳ創薬でＡＬＳ治験 慶応大、症状改善に期待 – 産経ニュース
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